CRISPR: nuovi trattamenti genetici per curare malattie rare

Nel 2024, la tecnologia CRISPR ha raggiunto una nuova pietra miliare con l'approvazione del primo trattamento di editing genetico per l'anemia falciforme, una malattia potenzialmente letale. Questo trattamento, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals, rappresenta un passo avanti significativo nella medicina di precisione. CRISPR consente di modificare specificamente i geni difettosi, aprendo la strada a cure per malattie genetiche che finora non avevano una soluzione. Questo risultato è solo il primo di una lunga serie di applicazioni cliniche attese nei prossimi anni, che potrebbero trasformare radicalmente il trattamento di malattie ereditarie.

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